To nye PH-medisiner er nylig blitt godkjent av FDA i USA. Det betyr at de trolig også blir godkjent i Europa i nær fremtid. Medisinene er Marcitentan og Riociguat.
Riociguat blir produsert av Bayer og vil markedsføres under navnet Adempas. Medisinen er den første som har beviselig effekt for PH-pasienter som har fått sykdommen som følge av blodpropp i lungene og er derfor godkjent for bruk av også disse pasientene. Medisinen grupperes sammen med PDE-5 hemmende medisiner (som f.eks. Viagra), men fungerer litt annerledes. Riociguat øker nemlig produksjonen av cGMP som er et stoff som utvider blodårene i lungene. (PDE-5 motvirker cGMP.) Riociguat har vist gode resultater både mht bedret yteevne og overlevelse for PH-pasienter.
Den andre PH-medisinen som nylig ble godkjent, er Marcitentan som produseres av selskapet Actelion. Medisinen vil markedsføres under navnet Opsumit. Medisinen grupperes sammen med Endotelin-antagonistene. Marcitentan skal visstnok trekke enda dypere inn i vevet enn Actelions foregående medisin Bozentan (Tracleer). I tillegg synes Marcitentan ikke å skape leverproblemer i motsetning til hva enkelte pasienter opplever med Bozentan. Uttestingen av medisinen var for øvrig spesiell. For mens de fleste medisiner testes ut i en på forhånd definert tidsperiode, ble Marcitentan testet ut mot målekriteriet "time to clinical worsening". Det betyr m.a.o. at medisinen ble testet ut til en viss andel av deltagerne opplevde en sykdomsforverring. Dermed var ikke testperioden på forhånd gitt, og testen gikk over lengre periode enn det som er normalt for andre PH-medisiner. Testresultatene var gode og viste bl.a. en markant reduksjon i dødelighet.
Det er nå 11 tilgjengelige PH-medisiner i USA (og snart i Europa). "Av 7000 sjeldne sykdommer, er det kun tre sykdommer hvor det er utviklet like mange eller flere medisiner. Vi er heldige som har et sterkt og voksende forskningsmiljø som vi har flott kommunikasjon og samarbeid med," uttaler lederen (Rino Aldrighetti) for den amerikanske pasientorganisajonen for PH.
Kilde: FDA (Riociguat - Marcitentan)