Stamcelleforskning er spennende nytt for PH-pasienter. For om de beste spådommene slår til, vil man med hjelp av stamcelleterapi en gang i fremtiden kunne kurere PH! Men det er et langt lerret å bleke, og forskningen befinner seg fremdeles på barnestadiet.
Scientific Leadership Council i vår moderorganisasjon PHA USA, består av en stor gruppe leger. De har forfattet et forklarende faktaskriv om stamcelleforskning som nylig ble publisert på PHAs hjemmeside. Her følger et kortfattet (og fritt oversatt) sammendrag av faktaskrivet:
Hva er stamceller?
Stamceller er celler som kan dele seg og erstatte seg selv uendelig mange ganger. De aldres m.a.o. ikke som vanlige celler. De kan også danne grunnlaget for progenitorceller som ender opp som en rekke andre celler gjennom en prosess som kalles differensiasjon.
Denne evnen varierer i forskjellige type stamceller:
Noen kan produsere alle typer celler i kroppen. Disse stamcellene kalles totipotente stamceller.
Noen kan produsere andre type celler som er del av f.eks. et organ. Disse stamcellene kaller multipotente stamceller.
Progenitorceller kan ikke reprodusere seg selv og har begrenset kapasitet til å gjennomgå differensiasjon.
Embryonale stamceller er hentet fra et befruktet egg og disse stamcellene er totipotente.
Stamceller finnes også i benmarg og vev hos barn og voksne. Disse «voksne stamcellene» har mer begrenset kapasitet til å produsere forskjellige celletyper, og er ofte begrenset til celler av et bestemt organ eller et lite antall organer.
Hva er autologe celler?
Celler som er tatt fra en gitt person og deretter returnert til samme person kalles autologe celler.
Dette kan være stamceller, progenitorceller eller vanlige celler. (Et eksempel er blod som er tappet fra en person i forkant av en operasjon, og som deretter tilbakeføres til samme person.)
Autologe celler har fordelen av at de er immunologisk identisk til person som mottar dem siden de er tatt fra samme person på et tidligere stadium. Dermed oppstår ikke frastøtningsproblematikken slik vi kjenner det fra f.eks. organtransplantasjon.
Embryonale stamceller er m.a.o. ikke autologe celler.
Hva er endotelin progenitorceller?
Endotelin progenitorceller (EPC) er progenitorceller som kan produsere cellelaget som utgjør det indre flaten av blodårene som også kalles endotelium.
Man antar at EPC produseres i benmargen og at de deretter blir ført ut i blodstrømmen. Det antas at EPC ender opp ved skadede blodårer og hjelper til med å reparere og fornye disse.
Hvilken sammenheng er det mellom stamceller og PH?
Svaret på dette spørsmålet er ennå ikke kjent, men det er gjenstand for mye forskning og interesse.
Det er for øyeblikket to konkurrerende vitenskaplige syn på dette:
1. Noen forskere tror at noen stamceller eller progenitorceller faktisk kan bidra til at blodårene fortykkes og dermed forverring av PH-tilstanden.
2. Andre forskere tror at progenitorcellene kan reparere skadede blodceller og dermed gjeninnføre normal blodflyt gjennom lungene.
Man antar at begge leirene har rett i sitt syn siden det trolig finnes både «gode» og «dårlige» stam- og progenitorceller.
Det må m.a.o. forskes mer på dette området for å kunne identifisere de forskjellige type stam- og progenitorcellene.
Hva er celleterapi?
Celleterapi er en prosedyre der levende celler representerer terapeutiske agenter.
Noen form for celleterapi er velkjent og har blitt benyttet i årevis. (F.eks. blodoverføring)
Bruk av stamceller har vært standard prosedyre i behandlingen av en del sykdommer. Benmargtransplantasjon blir f.eks. rutinemessig benyttet ved blodkreft.
Bruk av stam- og progenitorceller for behandling av hjerte- og lungesykdommer er helt nytt og fremdeles å anse som eksperimentell behandling. Det er imidlertid gjenstand for intens forskning.
Hva med stamcellerterapi for PH-pasienter?
Dette er en av nyeste formene for celleterapi og det er m.a.o. fremdeles på et veldig tidlig stadium når det gjelder forskning på mennesker.
I dyreforsøk har man sett bemerkelsesverdige gode resultater ved bruk av forskjellig former for stamcelle- og progenitorcelleterapi.
Det er imidlertid veldig begrenset klinisk erfaring med progenitorcelleterapi med PH-pasienter. Det gjenstår m.a.o. å gjøre målrettede og omfattende forsøk slik vi kjenner det fra annen type PH-godkjent behandling.
Fordelene og ulempene/risikoene med progenitorcelleterapi for PH-pasienter er p.t. i stor grad ukjent. Denne type terapi bør m.a.o. kun bli gitt i forskningsøyemed.
Hvordan kan stamcelleterapi da bli tilbudt PH-pasienter dersom det ennå ikke er en velutprøvd behandlingsmetode?
Det finnes land som ikke forbyr denne type eksperimentell behandling og det finnes behandlingstilbud til betydelig kostnad for pasienten.
Det er lett å forstå hvorfor mange pasienter er villig til å gjennomgå celleterapi til tross for at utfallet i stor grad er ukjent og risikoen betydelig. Pasientene bør imidlertid forstå at dette er eksperimentell behandling og at man i verste fall risikerer å forverre tilstanden.