Vi har nylig omtalt en PH-medisin som viste seg å være svært effektiv på mus. Nå er ofte veien fra mus til menneske lang når det gjelder uttesting av medisin. Den skal normalt igjennom minst fire testfaser før medisinen blir generelt tilgjengelig. Men noen ganger står man med ryggen mot veggen, og har lite valg.
Det var nok slik de australienske foreldrene nylig opplevde det. For dere datter var født med en uhelbredelig sykdom som det ikke fantes effektive medisiner mot. Baby Z, som hun omtales som i mediene, var født med en genetisk feil som kalles molybdenum cofactor deficiency. Sykdommen fører til opphoping av giftig sulfid i kroppen og følgene er dessverre ofte en smertefull død innen få måneder.
Tyskeren Gunther Scwarz hadde forsket på sykdommen og hadde med hell brukt et medikament på mus. Medisinen hadde imidlertid aldri blitt testet på mennesker. Men da Baby Z sin tilstand stadig forverret seg, ønsket foreldrene å gjøre et forsøk. Og få timer etter at datteren hadde fått sin første dose av medikamentet, falt sulfidnivået betydelig. Og innen tre dager var det på normalt nivå! Jenta er nå 18 måneder gammel, og klarer seg stadig bra.
Nå har også et barn i Tyskland startet behandling med den nye medisinen og også dette barnet gjør store fremskritt. Vi gleder oss over barnene som reddes av nye medisiner, og håper inderlig at også PH-medisinene, som har vist seg effektive på mus, har tilsvarende god effekt på mennesker.
Kilde: VG