Det finnes i dag 13 godkjente PH-medisiner på markedet. Kun én av disse medisinene er godkjent for bruk på barn. Det betyr at mange barn får PH-medisin såkalt «off label». Legene gir da medisinene til barn selv om de ikke er uttestet på barn. Imidlertid har man har god tro på at de vil virke også på barn siden de beviselig virker på voksne.
Lederen for interessegruppa PAH ble, gjennom den europeiske PAH-foreningen, invitert til å delta på en konferanse i regi av EMA i London i mars i år vedrørende dette temaet. Rapporten fra konferansen ble publisert i disse dager. Hall Skåra ble på møtet bedt om å holde en presentasjon om temaet og representerte pasientene sammen med sju andre foredragsholdere. EMA (European Medicine Agency) er for øvrig institusjonen som godkjenner medisiner for bruk i Europa.
«Konferansen var langt større enn jeg hadde forestilt meg,» forteller Hall. «Det var om lag 160 deltagere på konferansen og den ble simultanoversatt til mange språk og direktesendt på Internett. Kunnskapsnivået på deltagerne var imponerende høyt - her var mange betydelige og viktige beslutningstagere representert.»
Hall forteller videre at konferansen kom som et resultat av en tiårsrapport fra EU for en lov som ble vedtatt i 2006. Der ble alle farmasøytiske firmaer pålagt også å teste medisinene på barn for å få dem godkjent. «Loven har hatt stor betydning for tilgjengeligheten av medisiner for sjeldne sykdommer på barn, men mye arbeid gjenstår ennå,» forteller Hall. «Det er vanskelig å gjennomføre medisinforsøk på barn. Man har et etisk dilemma siden man normalt vil ha en gruppe pasienter som mottar placebo i forsøk. Dette vil være moralsk forkastelig å utsette barn for. Dernest er foreldrene svært lite villige til å la barna ta del i uttesting av nye medisiner. De ønsker å vente til medisinene er ferdig uttestet og tilgjengelig på markedet. Og til slutt er det ofte svært få barn tilgjengelig med sjeldne sykdommer til å ta del i forsøkene.»
Men EU-loven har hatt betydning, for tiårsrapporten viser at det har kommet mange nye medisiner som er uttestet på barn. Hall fokuserte i sin presentasjon bl.a. på initiativene som pågår innenfor utvikling av PH-medisin for barn. Etter at den europeiske foreningen hadde et møte med EMA, FDA og Health Canada i 2017, godtar man nå andre endepunkter i forsøk på barn enn høyresidig hjertekateterisering. (Alternativer er 6 minutters gangtest, NT Pro-BNP, MRI, etc). Nye PROs (Patient Reported Outcomes) er også utviklet og patientene samt pårørende er mer aktive i selve utformingen av forsøkene enn tidligere. Det betyr forhåpentlivis at flere PH-medisiner vil være tilgjenglig og uttestet for barn i tiden som kommer.
Du kan lese rapporten Hall sendte til den europeriske foreningen her. Og rapporten EMA har laget er tilgjengelig her. Du kan også se Halls presentasjon fra møtet. Gå i så fall 36 minutter og 20 sekunder inn i videoen: